Doentes com esclerose tuberosa têm novo medicamento para travar a progressão da doença 0 357

A Associação de Esclerose Tuberosa em Portugal (AETN) recebeu a aprovação, pelo INFARMED, do medicamento everolimus para o tratamento do astrocitoma subependimário de células gigantes (SEGA) e angiomiolipoma renal (AML) associados ao complexo da esclerose tuberosa.

«Consideramos que se estabelece um passo importante no tratamento e no devido acompanhamento dos doentes com esclerose tuberosa, tendo sido finalmente ultrapassada a autorização pendente deste medicamento. Com esta boa noticia, mais doentes podem ter a possibilidade de acesso ao tratamento e, assim, travar a progressão da doença», contextualiza Micaela Rozenberg, presidente da AETN num comunicado redigido pela Associação.

O relatório da avaliação publicado pelo INFARMED indicou que o everolimus apresentou valor terapêutico acrescentado em relação ao medicamento com que foi comparado, e melhor terapêutica de suporte no tratamento de AML e SEGA associados à esclerose tuberosa. O mesmo relatório menciona ainda que os valores custo-efetividade/custo-utilidade incrementais que estarão implicados na introdução do medicamento, assim como os resultados do impacto orçamental, foram considerados aceitáveis. Esta avaliação resultou da devida negociação condições para utilização pelos hospitais e entidades do SNS.

A esclerose tuberosa afeta cerca de 1600 pessoas em Portugal e é definida como um distúrbio genético que se repercute no desenvolvimento de tumores benignos em órgãos vitais como o coração, olhos, cérebro, rins, pulmões e pele. O crescimento destes tumores revela um comportamento agressivo já que ameaça a função dos órgãos atingidos. Dois terços dos diagnósticos são novos casos da doença sem antecedentes familiares e um terço são casos hereditários.

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