Sanofi lança em Portugal o primeiro medicamento para tratar uma doença hematológica rara 235

• Cablivi (Caplacizumab) é a primeira terapêutica aprovada para o tratamento da Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa)
• Este fármaco pertence a uma nova classe bioterapêutica baseada na tecnologia dos nanocorpos e representa a inovação no desenvolvimento de futuros tratamentos para diferentes áreas terapêuticas1
• Os nanocorpos apresentam várias vantagens, pois combinam as características dos anticorpos convencionais com algumas das propriedades benéficas das pequenas moléculas1
• Com os tratamentos disponíveis até o momento, até cerca de 10-20% dos doentes não sobrevivem a um episódio agudo de PTTa2,3

Lisboa, 22 de março de 2022 – A Sanofi lança em Portugal Cablivi (Caplacizumab) , o primeiro medicamento para o tratamento da Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa), uma doença hematológica rara considerada uma emergência médica pela gravidade dos seus episódios, que são potencialmente fatais.5 Este medicamento é também o primeiro aprovado pela Agência Europeia do Medicamento (EMA) baseado na tecnologia de nanocorpos, uma nova geração de biofármacos que representa progresso e inovação terapêutica devido ao seu grande potencial de aplicação em diferentes áreas (respiratória, cardiovascular, inflamatória, musculoesquelética e cancro).1
Os episódios agudos de PTTa são considerados emergências médicas porque, sem tratamento, o curso natural da doença leva à morte de 90% dos doentes, muitas vezes nas primeiras 24 horas4.
“Na Sanofi estamos muito orgulhosos por podermos fazer a diferença na vida destes doentes, que têm agora uma nova esperança numa melhor qualidade de vida. Mais uma vez, reafirma-se o compromisso da Sanofi em ser pioneira na área das doenças raras. Este compromisso responde à crença de que as pessoas com doenças raras merecem as mesmas oportunidades de acesso a tratamentos inovadores que qualquer outra pessoa. A Sanofi trabalha para investigar as causas das patologias raras e melhorar os tempos de diagnóstico através de vários canais”, afirma Francisco del Val, Country Lead Sanofi Portugal.

O único nanocorpo aprovado pela EMA

Cablivi (Caplacizumab) é um medicamento desenvolvido pela Ablynx, uma empresa da Sanofi que contém o princípio ativo caplacizumab, um nanocorpo humanizado bivalente produzido em Escherichia coli, usando tecnologia de ADN recombinante. Devido ao seu mecanismo de ação, inibe a interação entre o fator de von Willebrand e as plaquetas, impedindo a adesão plaquetária mediada pelo multímeros de alto peso molecular do fator de von Willebrand, característicos da PTTa. Dessa forma, inibe o mediador da microtrombose vascular patológica, responsável pela morbilidade e mortalidade associadas à PTTa.
Cablivi (Caplacizumab) está indicado para o tratamento de adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 12 anos, que pesem pelo menos 40 kg e que apresentem um episódio de Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa), em conjunto com plasmaférese e imunossupressão5.
A eficácia e segurança de caplacizumab em adultos que tiveram um episódio de PTTa foram estabelecidas em dois estudos clínicos aleatorizados controlados, TITAN (fase II) e HERCULES (fase III)6,7. No estudo HERCULES, o tratamento com caplacizumab, em conjunto com plasmaférese e imunossupressão levou a uma redução estatisticamente significativa no tempo até resposta da contagem de plaquetas (p=0,01) o endpoint primário do estudo; uma redução significativa no endpoint composto de morte relacionada com a PTTa, recorrência de PTTa, ou pelo menos um evento tromboembólico major durante o período de tratamento (p<0,0001); e um número significativamente menor de recorrências de PTTa no período global do estudo (p<0,001). Adicionalmente, o tratamento com caplacizumab resultou numa redução clinicamente significativa no uso de plasmaférese, no tempo de permanência na unidade de cuidados intensivos e internamento, em comparação com o grupo placebo8.

A revolução dos nanocorpos
Os nanocorpos são cerca de dez vezes menores em tamanho e são derivados dos anticorpos apenas de cadeia pesada presentes em determinados animais, como camelídeos ou tubarões. Combinam as características desejáveis dos anticorpos convencionais, como alta seletividade e potência, com muitas das propriedades desejáveis das pequenas moléculas, como boa estabilidade, alta solubilidade, versatilidade que facilita a possibilidade de serem administrados por outras vias que não a intravenosa, como subcutânea, e facilidade de fabrico. Essas qualidades tornam-nos a base para uma nova geração de moléculas terapêuticas1.
Os nanocorpos apresentam grande potencial quando usados como ferramentas em diferentes áreas da biotecnologia, como diagnóstico e terapêutica. Em diagnóstico, para imagens in vivo não invasivas e para ensaios in vitro. Em relação às aplicações terapêuticas, destaca-se a sua capacidade de melhorar o desempenho, afinidade e redução de custos de produção no tratamento de diversas doenças como cancro, doenças neurodegenerativas ou infeciosas, entre outras1.

Sobre a PTTa
A PTTa é um distúrbio autoimune de coagulação do sangue associada a risco de vida. É caracterizada pela formação extensa de coágulos em pequenos vasos sanguíneos em todo o corpo, provocando trombocitopenia grave (contagem de plaquetas muito baixa), anemia hemolítica microangiopática (perda de glóbulos vermelhos por destruição), isquemia (restrição de fornecimento sanguíneo a partes do corpo) e dano orgânico generalizado, especialmente no cérebro e no coração8.
Por constituir uma doença grave com risco de vida é muito importante diagnosticá-la e tratá-la precocemente. O diagnóstico é considerado um desafio clínico, primeiro pela falta de experiência dos profissionais por ser tão rara, e segundo porque o doente, ao chegar ao hospital, apresenta um quadro complexo que dificulta a sua identificação. Os doentes que sobrevivem a um episódio agudo de PTTa correm o risco de sofrer outro novamente um episódio e a sua qualidade de vida é afetada9,10.

Referências
1. Salvador, JP et al. Nanobody: outstanding features for diagnostic and therapeutic applications. Analytical and Bioanalytical Chemistry, 2019; 411: 1703–1713. https://doi.org/10.1007/s00216-019-01633-4 Último acesso: março de 2022
2. Goel R, et al. Transfusion. 2016;56(6):1451-1458.
3. Kremer Hovinga JA, et al. Nat Rev Dis Primers. 2017
4. Contreras E, de la Rubia J, Del Río-Garma J, et al. Guía diagnóstica y terapéutica de las microangiopatías trombóticas del Grupo Español de Aféresis [Diagnostic and therapeutic guidelines of thrombotic microangiopathies of the Spanish Apheresis Group]. Med Clin (Barc). 2015;144(7):331.e1-331.e13.doi:10.1016/j.medcli.2014.09.013 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25433791/ Último acesso: março de 2022
5. RCM de Cablivi. Disponível em: https://extranet.infarmed.pt/INFOMED-fo/detalhes-medicamento.xhtml# Último acesso: setembro de 2021.
6. TITAN: Peyvandi F, Scully M, Hovinga JAK, Cataland S, Knöbl P, Wu H, et al. Caplacizumab for acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 2016; 374(6): 511– 22.
7. HERCULES: Scully M, Cataland SR, Peyvandi F, Coppo P, Knöbl P, Kremer Hovinga JA, et al. Caplacizumab treatment for acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 2019; 380(4): 335– 46.
8. Sanofi. Disponível em: https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2018/2018-09-03-07-00-00 Último acesso: março de 2022
9. Mª Olga Seco Sauces y Raúl Ruiz Callado. Las enfermedades raras en España. Un enfoque social. Prisma Social Nº17 La Publicidad en Iberoamérica. Dezembro 2016 – maio 2017. Disponível em: https://rua.ua.es/dspace/bitstream/10045/61475/1/2016_Seco_Ruiz_Prisma-Social.pdf Último acesso: março de 2022

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