A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a concessão de uma autorização condicional de introdução no mercado da União Europeia (UE) para o Rezdiffra (resmeritom), para o tratamento de adultos com esteato-hepatite associada a disfunção metabólica (MASH, na sigla em inglês) não cirrótica com fibrose hepática moderada a avançada, em conjunto com dieta e exercício.
A substância ativa do Rezdiffra é o resmetirom, que, como explicou a EMA, na sexta-feira, no seu portal, estimula um recetor da hormona da tiroide (THR-β) no fígado, reduzindo a acumulação de gordura no fígado, a inflamação e a fibrose hepática (cicatrização e espessamento dos tecidos).
O parecer do Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da EMA baseia-se em dados de um estudo clínico aleatório e controlado principal.
O estudo incluiu um total de 917 doentes com fibrose hepática em estádio F2 (moderado) e F3 (avançado) no início do estudo. Os participantes receberam 80 mg de resmeritom (306), 100 mg de resmeritom (308) ou placebo (303).
Os resultados após 12 meses mostraram que 30% dos doentes no grupo do resmeritom 100 mg e 26% dos doentes no grupo do resmeritom 80 mg obtiveram uma resolução da MASH sem agravamento da fibrose, em comparação com 10% no grupo do placebo. Além disso, 29% dos doentes que receberam 100 mg de resmeritom e 27% dos que receberam 80 mg de resmeritom registaram uma melhoria da cicatrização hepática (fibrose) e nenhum agravamento da MASH, em comparação com 17% dos que receberam placebo.
O CHMP considerou, por isso, que os resultados do ensaio principal demonstraram a eficácia do Rezdiffra. Os efeitos secundários mais frequentes nos doentes tratados com o medicamento foram diarreia, náuseas e comichão.
A conclusão sobre os efeitos benéficos foi apoiada pela apresentação de dois estudos realizados numa população ligeiramente diferente, que apresenta caraterísticas parcialmente semelhantes às da população-alvo principal.
Porém, como o ensaio principal e um dos dois ensaios de apoio estão ainda em curso, o CHMP solicitou ao requerente que concluísse estes dois estudos, uma vez que são necessários para fornecer mais dados sobre a eficácia do Rezdiffra.
Autorização condicional
Dado os resultados até então, foi recomendada uma autorização condicional de introdução no mercado para o Rezdiffra, um dos mecanismos regulamentares da UE destinados a facilitar o acesso precoce a medicamentos que satisfazem uma necessidade médica não satisfeita.
O parecer adotado pelo CHMP será agora enviado à Comissão Europeia para a adoção de uma decisão sobre uma autorização de introdução no mercado a nível da UE. Uma vez concedida a autorização de introdução no mercado, as decisões sobre o preço e o reembolso serão tomadas a nível de cada Estado-Membro.
A MASH
É uma doença grave em que os depósitos de gordura se acumulam no fígado, causando inflamação. Está frequentemente associada a várias doenças cardiovasculares (do coração e dos vasos sanguíneos) e metabólicas e, se não for tratada, pode levar à cirrose (cicatrização grave e permanente do fígado) e ao cancro.
Atualmente, não existe nenhum tratamento autorizado para a MASH na UE.
