A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a concessão de uma autorização condicional de introdução no mercado na União Europeia (UE) para o Aucatzyl (obecabtagene autoleucel) para o tratamento de adultos a partir dos 26 anos de idade com leucemia linfoblástica aguda precursora de células B recidivante ou refractária.
O Aucatzyl, segundo explicado num comunicado, hoje publicado, no portal da EMA, é “uma terapêutica com células T quiméricas recetoras de antigénios (CAR) autólogas geneticamente modificadas, um tipo de imunoterapia personalizada contra o cancro que se baseia na recolha e modificação das células imunitárias do próprio doente para tratar o seu cancro. As células T modificadas ligam-se às células cancerígenas e matam-nas, ajudando assim a eliminar o cancro do organismo”.
O Aucatzy, ainda de acordo com a EMA, foi apoiado através do programa PRIority MEdicines (PRIME) da EMA, que presta apoio científico e regulamentar precoce e reforçado a medicamentos com um potencial especial para responder a necessidades médicas não satisfeitas dos doentes.
A recomendação baseia-se nos resultados de um ensaio (estudo FELIX) em 113 doentes, em que cerca de 64% dos doentes tiveram uma resposta duradoura (um período sem sinais ou sintomas da doença após o tratamento) com uma duração média de 14 meses. Cerca de 49% apresentaram uma resposta completa, o que significa que os sinais de cancro desapareceram.
Os efeitos secundários mais frequentemente observados incluem a síndrome de libertação de citocinas, a síndrome de neurotoxicidade associada às células imunitárias e infeções. Contudo, as estratégias de monitorização e mitigação destes efeitos secundários estão descritas na informação do produto e no plano de gestão dos riscos.
Além disso, com a finalidade de confirmar a segurança e a eficácia do Aucatzyl, foi solicitado à empresa que apresentasse resultados de acompanhamento a longo prazo do estudo FELIX e que realizasse um estudo não intervencional baseado num registo de doentes.
Aprovação recomendada
Na sua avaliação global dos dados disponíveis, o Comité das Terapias Avançadas (CAT), o comité de peritos da EMA para os medicamentos baseados em células e genes, considerou que os benefícios do Aucatzyl são superiores aos seus possíveis riscos em doentes com a doença em causa. O CHMP, o comité dos medicamentos para uso humano da EMA, concordou com a avaliação e com o parecer positivo do CAT e recomendou a aprovação deste medicamento.
O parecer adotado pelo CHMP constitui, ainda de acordo com a EMA, um passo intermédio no caminho do Aucatzyl para o acesso dos doentes. O parecer será agora enviado à Comissão Europeia para que seja tomada uma decisão sobre uma autorização de introdução no mercado a nível da UE.
Uma vez concedida a autorização de introdução no mercado, as decisões sobre o preço e o reembolso serão tomadas a nível de cada Estado-Membro, tendo em conta o papel ou a utilização potencial deste medicamento no contexto do sistema nacional de saúde desse país.
