Os doentes com amiloidose por transtirretina com miocardiopatia (ATTR-CM) em Portugal têm agora acesso a uma nova opção de tratamento financiada pela Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed). Esta nova terapêutica, comercializada pela Bayer, destina-se ao tratamento de adultos com ATTR-CM de tipo selvagem ou variante, uma doença progressiva e fatal.
O financiamento, segundo revela a empresa, em comunicado, foi aprovado na sequência da autorização de introdução no mercado pela Comissão Europeia, com base em resultados de estudos clínicos que demonstraram a eficácia e segurança do tratamento na redução do risco de mortalidade por todas as causas e hospitalizações relacionadas com problemas cardiovasculares, com benefícios observados logo após o início do tratamento.
“O financiamento desta nova terapêutica em Portugal representa um marco importante, que proporciona um otimismo renovado aos doentes que vivem com ATTR-CM e oferece aos médicos uma opção adicional de tratamento de ação rápida para proteger estes doentes vulneráveis, reduzindo o risco de acontecimentos cardiovasculares e retardando a progressão da doença”, afirma Daniel Gaio Simões, diretor geral da Bayer em Portugal, no referido comunicado, acrescentando que “continuamos focados em trabalhar em estreita colaboração com os prestadores de cuidados de saúde e órgãos reguladores para garantir acesso a esta terapêutica”.
A doença
A ATTR-CM é uma doença progressiva e fatal que se manifesta como uma miocardiopatia infiltrativa e restritiva, resultando em insuficiência cardíaca. A doença ocorre quando uma proteína chamada transtirretina (TTR) se torna instável e se deposita sob a forma de fibrilas amiloides no músculo cardíaco, levando à sua progressiva deterioração. A doença é muitas vezes diagnosticada tardiamente e os doentes com ATTR-CM enfrentam um risco contínuo de progressão da doença devido ao depósito contínuo de amiloide no coração. Uma vez diagnosticados, os doentes com ATTR-CM têm uma sobrevida mediana de apenas 3 a 5 anos se não forem tratados.
